[더팩트｜문수연 기자] 한미약품은 기존 약제에 반응이 없거나 내성이 생긴 급성골수성백혈병(AML, acute myeloid leukemia) 치료 혁신신약으로 자체 개발한 'HM43239'이 글로벌 임상 연구에서 우수한 연구 결과가 나온 것으로 나타났다고 8일 밝혔다.
HM43239는 골수성 악성 종양에서 작용하는 주요 키나아제(kinases)를 표적하는 1일 1회 투여 경구용 골수키놈억제제(MKI, myeloid kinome inhibitor)로, 지난해 11월 미국 나스닥 상장 기업인 앱토즈에 라이선스 아웃됐으며, 지난 5월 미국 FDA로부터 패스트트랙 개발의약품으로 지정됐다.
한미약품 파트너사 앱토즈는 지난 3일(한국시간) 진행한 '키 오피니언 리더(KOL, Key OpinionLeader)' 웨비나에서 HM43239의 재발성 또는 불응성 급성골수성백혈병(AML) 환자 대상 글로벌 1/2상 최신 데이터를 발표하면서 "확장 용량인 160mg 투여군에서도 새로운완전관해(CRi)를 확인했다"고 발표했다.
HM43239의 완전관해(CR, complete remission 또는 CRi, Complete remission withincomplete hematologic recovery)는 현재까지 진행한 임상 중 80mg와 120mg에서 이미 드러났으며, 이번에 160mg 투여군에서도 확인됐다. 이 완전관해는 기존에 승인된 FLT3저해제를 투여받은 후 치료에 실패해 임상에 참여한 환자에서도 확인됐다.
앱토즈의 윌리엄 라이스 회장은 "야생형 FLT3와 다양한 유전자 돌연변이(RAS, BCOR,U2AF1, SETBP1)가 있는 재발성 AML 환자에서 HM43239의 새로운 완전관해(CRi) 사례를발표하게 돼 기쁘다"며 "HM43239의 다음 확장임상 단계 진입을 위한 3가지 용량 및 표적환자집단을 선정했고 허가신청을 향해 전진하겠다"고 말했다.