[더팩트ㅣ이준영 기자] 코오롱티슈진이 무릎 골관절염 세포유전자치료제 'TG-C(구 인보사케이주)'의 첫번째 미국 임상 3상에서 유의성 확보에 실패하면서 오는 10월 나오는 두번째 3상 주요지표(톱라인) 결과에 명운이 걸렸다.

코오롱티슈진은 21일 서울 마곡동 코오롱one&only타워에서 미국 임상 3상 결과 관련 기자간담회를 열었다. 회사는 전날 발표한 첫번째 미국 임상 3상 주요지표 결과에 대한 원인 분석을 연말까지 하고 10월 발표하는 두번째 결과를 지켜본 후 미국 식품의약국(FDA) 허가와 상업화 일정을 다시 세울 계획이다.

전날 코오롱티슈진은 TG-C의 미국 임상 첫번째 3상에서 통계적 유의성을 충족하지 못했다고 밝혔다. 이번 임상 3상에서 12개월 시점의 공동 1차 평가지표인 WOMAC(골관절염 증상평가지수)과 VAS(통증시각척도)에서 통증완화와 관절기능개선은 확인했으나 통계적 유의성 확보에는 실패했다. TG-G 투여군에서 12개월차 VAS 통증은 -38.6, WOMAC은 -26.34로 평가됐다. 위약 투여군에서 12개월차 VAS 통증은 –39.1, WOMAC은 -27.57로 TG-G 투여군과 차이가 거의 없었다.

임상 3상의 긍정적 결과를 기대했던 코오롱티슈진이 예상하지 못한 결과였다. 이날 간담회에서 전승호 코오롱티슈진 대표는 "과거 데이터를 보면 임상에 실패할 수 없다고 봤고 상업화를 하려고 입사했다. 확신을 하고 입사를 한 것"이라며 "불과 발표가 나오기 이틀 전까지도 상업화를 할 회사와 미팅을 계속 하고 있었다"고 말했다.

코오롱티슈진은 즉각 이번 임상 결과에 대한 원인 분석에 착수하겠다고 밝혔다. 전 대표는 "임상 실패라고 생각하지 않고 절반의 성공이라 생각한다. 원인을 발견하도록 할 것"이라고 언급했다.

코오롱티슈진은 이번 시험 결과에 대한 정밀 분석을 하기 위해 글로벌 헬스케어 기업 스미스앤네퓨(Smith+Nephew)에서 14년간 최고의학책임자(CMO)를 역임한 정형외과 전문의 앤디 웨이먼(Andy Weymann)을 최고의학책임자(CMO)로 영입하기로 했다. 앤디 웨이먼 CMO는 이날 "3상은 예상했던 것과 결과가 다르기에 이유가 무엇인지 철저한 조사가 필요하다"며 "포괄적 조사를 통해 왜 이런 결과가 나왔는지 올해 말까지 찾는게 목표다"고 언급했다.

TG-C 두번째 미국 임상 3상 결과는 오는 10월 발표될 예정이다. 첫 번째 시험과 같은 방식으로 진행했지만 임상기관과 평가자, 환자군이 서로 달라 별도의 독립적 시험이다. 현재로서는 결과를 예측하기 어렵다는 게 회사측 입장이다.

회사는 두번째 3상 결과에 따라 FDA 승인 절차와 상업화 일정을 다시 수립할 계획이다. 전 대표는 "두번째 결과가 긍정적이고 강력하면 FDA와 허가 경로를 협의할 계획이다. 다만 첫번째 시험이 유의성을 충족하지 못한 만큼 추가 임상시험이 필요할 가능성도 있다"며 "상업화 시기는 늦어질수 있지만 회사 의지는 변함없다"고 말했다. 두번째 3상이 성공해도 FDA를 설득해야거나 추가 임상을 할 수 있다는 것이다.

TG-C 임상 결과와 상업화는 과거 코오롱티슈진이 인보사케이주 사태로 잃은 신뢰 회복, 성장과 직결된다. 앞서 2017년 TG-C는 인보사케이주라는 제품명으로 식품의약품안전처로부터 국내 첫 세포유전자치료제로 허가를 받았다. 하지만 허가자료로 제출한 주성분이 실제 투여 성분과 다른 것이 확인돼 2019년 국내 품목허가가 취소됐고 FDA도 임상 3상을 보류했다. 이후 코오롱티슈진은 FDA에 소명해 2021년 12월 미국 임상 3상을 다시 시작했다.

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