[더팩트ㅣ서다빈 기자] 유한양행이 개발 중인 고셔병 치료제가 임상 1상에 본격 돌입한다.
유한양행은 고셔병 치료용 신약으로 개발 중인 'YH35995'의 임상1상 시험계획서(IND)를 식품의약품안전처(식약처)로부터 승인 받았다고 1일 밝혔다.
고셔병은 유전적 돌연변이의 영향으로 특정 효소 결핍으로 인해 생기는 리소좀 축적 질환(LSD)의 한 종류다. △혈액학적 △장기 △골격계 등 전신에 걸친 증상이 나타나는 희귀 질환이다.
YH35995는 글루코실세라마이드(GL1)의 생성을 낮추는 글루코실세라마이드 합성효소(GCS) 억제제로 기질감소치료볍(SRT)에 해당하는 저분자 화합물로 경구 투여용으로 개발 중인 약물이다. YH35995는 지난 2018년 GC녹십자로부터 기술 도입한 신약 파이프라인이다.
전임상 시험을 통해 우수한 유효성 및 안전성이 확인됐으며, 특히 혈액뇌장벽(BBB)을 투과할 수 있도록 개발돼 동물에서 높은 BBB 투과율과 기존 치료제 대비 뇌에서 GL1 수치를 더 크고 오래 억제하는 특징을 보였다. 따라서, 신경학적 증상에 대해 선택할 수 있는 치료 옵션이 제한적인 제3형 고셔병 환자들에게 특히 임상적 유익성을 제공할 것으로 기대된다.
고셔병은 임상적으로 3가지 형태가 있다. 1형은 신경 증상은 없지만 주로 뼈, 간, 비장 등에 전구물질이 축적돼 골절, 출혈 경향, 빈혈 및 종양 발생의 위험도가 증가하는 형태다. 2형과 3형은 경련, 신경학적 퇴행 등의 신경증상이 급만성적으로 동반되면서 1형의 신체 증상도 나타나는 형태이다.
특히, 2형과 3형 고셔병은 전세계적으로 가용 치료 옵션이 현재 거의 없는 실정이기에 미충족 의료 수요가 매우 높은 분야다.
이번에 착수하는 연구는 YH35995를 사람에게 처음으로 투여(FIG)하는 임상 1상 시험으로, 건강인 성인 남성에게 YH35995를 경구 투여한 후 안전성, 내약성, 약동학적 및 약력학적 특성을 평가하게 된다.
김열홍 유한양행 연구개발(R&D) 총괄 사장은 "YH35995는 유한양행 연구소에서 선도물질 도출·최적화 및 전임상 개발에 수년간 집중한 결과 성공적으로 임상 개발 단계로 진입할 수 있게 됐다"며 "유한양행이 개발하는 첫 희귀 질환 치료제라는 점에서 그 의미가 크며, 곧 시험대상자 모집을 개시할 예정"이라고 밝혔다.