"명확한 결론 도출 불가능...안전성은 입증돼"

[더팩트ㅣ정소양 기자] 헬릭스미스가 당뇨병성 신경병증 치료제 '엔젠시스(VM202)'의 미국 임상 3상 결과 발표를 연기한다. 일부 환자에서 임상 약물을 혼용한 가능성이 발견돼 정확한 데이터 분석이 어렵다는 이유다.

엔젠시스는 헬릭스미스가 당뇨병성 신경병증 치료제로 개발 중인 후보물질이다. 당뇨병성 신경병증은 당뇨합병증 중 하나로, 고혈당으로 신경세포가 손상되면서 극심한 통증이 나타나는 질환이다.

헬릭스미스는 "당뇨병성 신경병증 치료제 VM202의 3상에서 위약과 약물 혼용 가능성이 발견됐다"며 "이에 따라 피험약 혼용 가능성으로 플라시보와 엔젠시스(VM202)의 효과가 크게 왜곡돼 명확한 결론 도출이 불가능하게 됐다"고 지난 23일 공시했다.

이에 따라 이번 주로 예상됐던 글로벌 임상 3상 톱라인 발표 역시 불가능해진 것으로 보인다. 톱라인은 임상의 성패 여부를 판단할 수 있는 데이터로, 업계 안팎의 기대가 컸다.

헬릭스미스에 따르면 엔젠시스 DPN 첫 번째 임상3상 결과, 안전성은 확인됐으나 엔젠시스를 맞지 않아야 할 환자에게서 엔젠시스가 검출돼 약물 유효성을 평가하기 어려운 상태다.

엔젠시스의 비교 대상으로 지정된 가짜 약 투여군 환자의 혈액에서 엔젠시스가 검출됐으며, 엔젠시스 투여 환자군에서는 약물 농도가 지나치게 낮은 경우가 나타났다. 이에 따라 가짜 약과 엔젠시스의 효과가 크게 왜곡돼 명확한 결론 도출이 불가능한 상태라는 것이 회사 측 주장이다.

또한 회사 측은 엔젠시스를 투여한 환자를 대상으로 1차 평가지표인 3개월 통증 감소 효과의 차이는 위약과 대비 통계적으로 유의미하지 않게 나왔지만, 오류 가능성이 높은 환자들을 제외한 분석에서는 통계적으로 유의미한 통증 효과가 있었다고 설명했다.

헬릭스미스는 "현재의 데이터만으로는 혼용 피험자에 대한 정확한 확인이 불가능해 별도 조사가 필요한 상황"이라며 "11월에 제출할 최종보고서와 12월로 예상되는 임상 3상 종료 미팅에서 이를 상세하게 FDA(미국 식품의약처) 측에 보고할 예정"이라고 밝혔다.

안전성과 관련해서는 "임상 피험자 전원에 걸쳐 이상 반응 빈도가 매우 낮게 나왔고, 약물과 관련됐다고 판단한 중대한 이상반응(SAE)은 없었다"며 "주사 부위 반응도 1건을 제외하고는 모두 경미한(Grade1) 사례였다"고 설명했다.

한편, 헬릭스미스는 24일 오전 긴급 설명회를 열어 이번 결과에 대한 입장을 설명할 예정이다.

jsy@tf.co.kr